我国开发出具有自主知识产权的基因编辑新技术 为新一代创新基因疗法发展提供基础基因编辑技术是一种面向未来的技术,以CRISPR为代表的基因编辑技术基本实现了基因的“单一修改”——单碱基和短序列规模的精确编辑。那么,我们能否发明一种新的基因编辑技术,实现一次性修改的全面覆盖呢?中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究所的生物学家开发了一种具有自主知识产权的基因编辑新技术,并成功实现了核糖核酸(RNA)准确地写入媒体基因,为新一代基因治疗的发展提供了基础。我国开发出具有自主知识产权的基因编辑新技术 为新一代创新基因疗法发展提供基础
该结果由中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究所李伟研究员和周琪研究员共同完成。相关论文发表在7月8日晚出版的国际学术期刊《细胞》上。
基因组脱氧核糖核酸李伟介绍(DNA)它是生命的蓝图。基因工程技术发展的核心是修改和绘制基因组DNA的底层能力,这是基因工程技术发展的核心。目前,在基因组中实现大片段基因尺度DNA的高效准确整合,是所有基因工程领域亟待突破的问题。我国开发出具有自主知识产权的基因编辑新技术 为新一代创新基因疗法发展提供基础
针对这一重大技术挑战,已经开发了多种基因写入技术,但这些技术大多依赖于DNA模板作为基因写入的供体。在实际的医学应用中,DNA供体面临许多挑战,如抗原性高、体内交付困难、基因组随机整合风险等。
研究人员将目光转化为RNA供体。RNA供体具有抗原性低、可以被非病毒载体有效传递、细胞快速降解、无随机整合风险等特点。RNA供体的大片段精确写入技术在安全性和可传递性方面具有显著优势。
经过多次尝试,研究团队选择了R2逆转座进行攻关。李伟介绍:“结合基因组数据挖掘和大分子工程改造,我们开发了R2逆转座工具,利用RNA供体准确写入大片段基因,可以在各种哺乳动物细胞系和原始细胞中高效准确地整合大片段基因,最高效率超过60%。”我国开发出具有自主知识产权的基因编辑新技术 为新一代创新基因疗法发展提供基础
这项技术的突破意味着外源功能基因的准确写入可以干扰不同位点、不同突变谱基因引起的遗传缺陷等疾病,可以开发出更通用的基因和细胞疗法,具有广阔的应用前景。李伟说:“目前这项技术很难在不同的基因位点编程和写入,人类原始细胞中的基因写入效率较低,因此未来需要进一步发展和优化。这也是我们下一步工作的重点。”
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